Facilitar medicamentos contra enfermedades mortales. La COSUDE actúa al favor.

¿Qué hace que un producto tenga éxito en el mercado? Tiene que resolver un problema, es decir, tener valor para los clientes. Ese es el lado de la demanda. Para que la demanda se satisfaga con la correspondiente oferta del sector privado, el producto debe generar dinero. Sin embargo, puede ocurrir que el desarrollo, la producción y la distribución del producto no sean rentables. Por ejemplo, si los clientes sólo pueden pagar muy poco o nada. Entonces el mercado puede fracasar. Este fenómeno puede observarse una y otra vez con las enfermedades que afectan a millones de personas en los países más pobres. El resultado son millones de enfermos y muertos.

Aquí es donde la COSUDE quiere aportar. Hay que corregir el fallo sistémico del mercado. No se trata de sustituir la iniciativa privada, sino de completarla. La iniciativa privada, estatal, científica y de la sociedad civil es unida para proporcionar medicamentos a millones de personas.

«Drugs for Neglected Diseases Initiative» (DNDi) es un buen ejemplo de cómo funciona esto. Esta ONG con sede en Ginebra ha recibido 24 millones de francos suizos en financiación de la COSUDE desde su fundación en 2013. Durante este tiempo, DNDi ha apoyado el desarrollo de 13 tratamientos para enfermedades mortales pero desatendidas. Como resultado, se han salvado millones de vidas.

Fexinidazol es uno de estos tratamientos. La búsqueda de una nueva cura para la mortal enfermedad del sueño comenzó en 2005, cuando la DNDi y el Instituto Suizo de Salud Pública y Tropical iniciaron una búsqueda exhaustiva de sustancias activas contra los parásitos. Buscaron deliberadamente en bases de datos y archivos sustancias activas "olvidadas". El resultado fue el redescubrimiento del fexinidazol, cuyo desarrollo preclínico fue iniciado por Hoechst (ahora Sanofi) en los años setenta, pero nunca se completó. DNDi inició su desarrollo en colaboración con Sanofi. Los primeros ensayos clínicos en sujetos de ensayo comenzaron en 2009 y, en junio de 2019, el fexinidazol se incluyó en la lista de medicamentos esenciales para niños y adultos de la Organización Mundial de la Salud (OMS).

Entre medias, más de dos millones de personas fueron sometidas a pruebas de detección de la enfermedad del sueño en tres ensayos clínicos. Los ensayos clínicos incluyeron a 749 pacientes en la República Democrática del Congo y la República Centroafricana.

Hay que poder permitirse estar enfermo

Un diagnóstico de enfermedad del sueño solía significar semanas de hospitalización con costes considerables. A esto se añadía la pérdida de ingresos durante ese tiempo. Familias enteras se encontraban rápidamente en una situación desesperada. Los nuevos medicamentos no sólo son más fáciles de administrar, sino que ya no requieren hospitalización.

Pero, ¿por qué se hizo todo este esfuerzo? Después de todo, Melarsopol, un medicamento contra la enfermedad del sueño, está disponible desde 1949. Aunque Melarsopol es eficaz contra la enfermedad del sueño, tiene efectos secundarios considerables. Y en un 5-10% de los casos, los efectos secundarios son incluso mortales. Eflornithina, disponible desde los años 80, es otro fármaco eficaz contra la enfermedad del sueño. Sin embargo, su comercialización en África no es económicamente viable para las empresas farmacéuticas. Transportar y almacenar el sensible principio activo es demasiado costoso. La administración es igualmente costosa. Requiere 14 días de hospitalización y 56 infusiones intravenosas. En Europa, sin embargo, el principio activo se vende en un producto cosmético para tratar el crecimiento del vello en las mujeres.

Finalmente, en marzo de 2020, después de más de diez años, se trató al primer paciente fuera de un ensayo clínico en la República Democrática del Congo. A diferencia de los medicamentos anteriores, el Flexinidazol puede ser ingerido por los pacientes por vía oral en forma de comprimido. Además, su transporte y almacenamiento son comparativamente sencillos. Esto significa que se puede abastecer incluso a regiones remotas.

En la actualidad, la principal tarea es conseguir que el fexinidazol esté realmente disponible. Junto con la OMS y el apoyo de Sanofi, DNDi está impulsando la formación y -lo que es igual de importante- la actualización de las directrices nacionales de tratamiento y control farmacéutico en Angola, la República Centroafricana, la República Democrática del Congo, Guinea y Sudán del Sur.

Si el proyecto tiene éxito, podría ser un paso decisivo hacia la erradicación de esta enfermedad mortal.